Toegang tot innovatieve geneesmiddelen

Een therapie voor kanker kan zo maar € 80.000 per patiënt per jaar kosten, sommige celtherapieën kunnen zelf €300.000 per behandeling kosten. Door een beperkt budget voor de gezondheidszorg kunnen deze middelen alleen ingezet worden als er op andere zorg bespaard wordt of als we meer gaan betalen voor de gezondheidszorg. Door bijvoorbeeld een premieverhoging of financiering uit belastinggeld.

Vanuit de overheid wordt er bij nieuwe toepassingen steeds nauwkeuriger gekeken of nieuwe geneesmiddelen therapeutische meerwaarde hebben (waarde- en plaatsbepaling) en of ze ook waar voor hun geld bieden (kosteneffectiviteit en budgetimpact). Daarnaast wordt aangedrongen op gepaste inzet (onder andere door betere diagnostiek) en monitoring van gebruik en resultaten (dataverzameling met name in registers). Bekijk het beleidsoverzicht van de overheid.

NFK is op al deze terreinen actief met het leveren van het patiëntperspectief. Voor een deel doen we dat binnen onderstaande overlegorganen:

• Het landelijk overleg dure geneesmiddelen waar het geneesmiddel beleid van VWS vorm wordt gegeven;
• De werkgroep horizonscan oncologie bij het Zorginstituut Nederland (ZINL) waar de nieuwe middelen in kaart gebracht worden die de komende 2-3 jaar op de markt komen;
• De ronde tafel oncologie bij het ZINL waar de toegang tot oncologische middelen besproken wordt;
• De expertgroep van het programma Regie op Registers bij het Zorginstituut waar het gaat over het verzamelen van data om te zien hoe middelen in de dagelijkse praktijk werken;
• De stuurgroep van het onderzoeksprogramma Gepast Gebruik in opdracht van VWS (uitgevoerd door onderzoeksbureau SIRM en Radboud Universiteit), waar gekeken wordt welke ideeën voor gepast gebruik klaar zijn voor brede toepassing;
• Gevraagd en ongevraagd patiëntperspectief in brengen op algemeen geneesmiddel niveau.

Daarnaast zijn we samen met de betreffende tumor-specifieke patiëntenorganisatie betrokken bij de evaluatie van specifieke geneesmiddelen voor opname in het pakket die een extra beoordelingsstap door het Zorginstituut krijgen voordat ze in het basispakket komen. Dit zijn geneesmiddelen in de zogenaamde sluis.

Waarde- en plaatsbepaling van geneesmiddelen

NFK vindt dat patiënten toegang moeten hebben tot geregistreerde middelen met (potentiële) meerwaarde, ook als daar nog onzekerheden over bestaan. Onzekerheid kan geen reden zijn om veelbelovende middelen niet te vergoeden. Het kan wel een reden zijn om een lagere prijs te bedingen en om data te verzamelen over de resultaten in de dagelijkse praktijk. We moeten werken aan nieuwe manieren van beoordelen, aan een andere waardering van de risico’s en meer grip krijgen op de onzekerheid. De snelheid waarmee waarde- en plaatsbepaling plaatsvindt moet omhoog.

Oncologische geneesmiddelen krijgen na beoordeling door het Europees Medicijn Agentschap (EMA) een Europese handelsvergunning. Daarna wordt op nationaal niveau beslist over de vergoeding en opname in het basispakket. In verschillende landen zijn daar verschillende procedures voor en worden er verschillende criteria gebruikt.

In Nederland maken geneesmiddelen met een handelsvergunning, die door een specialisten in het ziekenhuis voorgeschreven worden, in principe deel uit van het basispakket. Patiënten hebben dan áltijd recht op het middel. Het geneesmiddel wordt dan ook vergoed, de verzekeraar moet dus betalen. Er zijn echter uitzonderingen op deze regel.

Een middel kan tijdelijk uitgesloten worden van vergoeding, ongeveer 25 procent van de nieuwe middelen wordt door VWS in de sluis geplaatst en aan een nadere beoordeling onderworpen. Het gaat hier vooral om kostbare middelen of om middelen die veelbelovend zijn maar waarbij nog veel onzekerheid bestaat over de exacte meerwaarde, ook op langere termijn. Een extra beoordeling wordt uitgevoerd door het Zorginstituut Nederland (ZINL), het overheidsorgaan dat gaat over de samenstelling van het basispakket. Daarna volgen meestal prijsonderhandelingen door VWS.

Soms is er na de markttoelating van nieuwe middelen veel onzekerheid over de meerwaarde. Dat is bijvoorbeeld het geval als het gaat om middelen voor hele kleine subgroepen, middelen voor een agnostische indicatie (hierbij wordt behandeld op basis van genetische afwijking in plaats van op lokalisatie van de tumor), of bij middelen op maat gemaakt voor de individuele patiënt zoals CAR-T-cellen. In sommige aandoeningen volgen nieuwe opties elkaar zo snel op dat de waarde ten opzichte van elkaar niet goed te boordelen is en er onzekerheid bestaat over de juiste volgorde of combinaties van producten. Daarom wordt ook nagedacht over ziektebrede-beoordeling.

NFK brengt de belangen van kankerpatiënten in bij onderstaande trajecten:

• Nieuwe beoordelingscriteria voor de waardebepaling van geneesmiddelen voor kleine groepen patiënten (ZINL): Door het kleine aantal patiënten waarbij de mutaties voorkomen en de vaak heel hoge response (bij 60-70% van de patiënten neemt tumorvolume af) zijn willekeurige studies niet haalbaar of niet ethisch. De onzekerheid wordt veroorzaakt door het ontbreken van vergelijkende data bij patiënten met deze mutatie die een controle behandeling kregen.
• Agnostische indicaties: NFK is coauteur van het consensus paper voor deze nieuwe manier van behandelen bij NTRK-gemuteerde tumoren. NFK heeft input gegeven op de voorlopige beoordeling door ZINL voor pakketopname. Ook werken wij mee aan het voorwaardelijk toelatingstraject, waardoor patiënten ondanks de door ZINL geconstateerde onzekerheid toch aanspraak kunnen maken op behandeling. De onzekerheid wordt veroorzaakt door het heel kleine aantal patiënten dat per tumortype in de oorspronkelijke studie is geïncludeerd (soms maar een of twee patiënten per tumortype). Voor tumoren in sommige organen zijn helemaal nog geen data. De komende twee jaar brengen we de patiëntbelangen in de discussie rondom het beoordelingskader voor agnostische toepassing van geneesmiddelen.
• CAR-T-cellen: bij deze behandeling worden eigen cellen van de patiënt buiten het lichaam gemanipuleerd zodat ze, na teruggave aan de patiënt, een voortdurende bron zijn van stoffen die de tumor aanvallen. Het idee is dat de productie van deze stoffen zolang zal standhoudt dat levenslange bescherming optreedt. Bij de markttoelating van deze middelen kunnen we over de levenslange bescherming nog geen uitspraak doen omdat er alleen maar korte termijn gegevens zijn. Een andere vraag is of academische ziekenhuizen deze middelen ook zelf kunnen maken, omdat de procedure voor iedere patiënt opnieuw uitgevoerd moet worden. Stichting Hematon speelt een belangrijke rol in de belangenbehartiging op dit terrein. NFK werkt hierin nauw samen met KWF en onderzoekers.
• Ziektebrede beoordeling: in sommige indicaties zoals Multipel Myeloom (ziekte van Kahler) volgen nieuwe middelen en combinaties elkaar snel op. Daardoor is de optimale behandeling steeds lastiger vast te stellen. Stichting Hematon en NFK participeren in de activiteiten bij ZINL om een kader voor ziektebrede evaluatie van geneesmiddelen op te zetten (eind 2022).
• NFK dringt aan op versnelling van beoordeling voor pakkettoelating van kankergeneesmiddelen. Het Zorginstituut Nederland stelt samen met partijen uit het veld – waaronder NFK - de horizonscan op. Op de horizonscan staan alle nieuwe producten die de komende twee jaar worden verwacht. De mogelijkheden die dit overzicht biedt om tijdig na te denken over opname in het pakket en toegankelijkheid voor de patiënt worden volgens NFK nog niet goed benut. 

Kosteneffectiviteit en budgetimpact

NFK vindt dat de prijzen van innovatieve geneesmiddelen in het algemeen te hoog zijn. De fabrikanten zijn in de eerste plaats aan zet om hier iets aan te doen. Wij dringen erop aan dat zij de toegankelijkheid voor patiënten hoger in het vaandel te stellen dan de opbrengsten voor de aandeelhouders.

Bij 25 procent van de nieuwe middelen vindt evaluatie van de budgetimpact en de kosteneffectiviteit plaats. Het Zorginstituut (ZINL) vergelijkt voor de kosteneffectiviteit de kosten per gewonnen levensjaar in goede kwaliteit van leven van de controle behandeling met die van de nieuwe interventie. Afhankelijk van de ziektelast zijn er referentiewaarden: voor uitgezaaide kanker is die vastgesteld op €80.000,- meerkosten. De Advies Commissie Pakket bij het Zorginstituut oordeelt over de maatschappelijke waarde van nieuwe geneesmiddelen. NFK laat hier altijd samen met de betrokken kankerpatiëntorganisatie de patiëntstem horen.

Wanneer de kosteneffectiviteit boven de € 80.000,- uitkomt, maar ook wanneer de budgetimpact (wat er aan een bepaald geneesmiddel in totaal uitgeven) hoog is wordt er door VWS over de prijs onderhandeld. Voor een aantal middelen waarvan de kosten onder de hierboven genoemde drempel liggen vinden beoordeling en prijsonderhandeling plaats bij Zorgverzekeraars Nederland.

Prijsonderhandelingen zijn altijd geheim dus NFK is hier niet bij betrokken. Wanneer er gelijkwaardige middelen zijn met een groot prijsverschil is NFK van mening dat het goedkoopste alternatief de voorkeur verdient.

Gepast gebruik van geneesmiddelen

Geregistreerde geneesmiddelen die tot het pakket zijn toegelaten moeten gepast ingezet worden. NFK streeft ernaar dat alle patiënten die voor een middel in aanmerking komen daar ook toegang tot hebben.

Kosten of budgetbeperkingen mogen in het ziekenhuis geen argument zijn om middelen niet te geven. Wanneer middelen in het behandelend ziekenhuis om welke reden dan ook niet gegeven kunnen worden, dienen patiënten doorverwezen te worden. In sommige gevallen worden er subgroepen vastgesteld die juist wel of geen baat hebben bij de behandeling: dit wordt beoordeeld door de beroepsverenigingen van oncologisch specialisten.

NFK is van mening dat het goedkoopste alternatief de voorkeur verdient wanneer er gelijkwaardige middelen zijn met een groot prijsverschil. Dat is bijvoorbeeld aan de orde wanneer middelen uit patent zijn en er generieke of biosimilars* op de markt zijn. Medische noodzaak voor patiënten die een specifiek middel nodig hebben moet altijd toegekend worden.

NFK brengt het patiënten belang in bij onderstaande initiatieven en ondersteunt onderzoek over gepast gebruik:

• Gepaste inzet van doelgerichte geneesmiddelen, gekoppeld aan specifieke afwijkingen in het DNA veronderstellen optimale toegang tot diagnostiek. NFK behartigt de belangen in het specifieke programma diagnostiek.
• NFK neemt deel aan de stuurgroep van het door VWS gefinancierde project Gepast Gebruik (zorgbreed). Hierin worden bestaande initiatieven en effectiefste werkmethoden opgespoord en landelijk doorgevoerd.
• Gepast gebruik en plaatsbepaling: Borstkankervereniging Nederland is vanaf de start betrokken bij onderzoek naar optimale inzet naar de plaats van CDK4 /6 remmers (eerste- of tweedelijn) in de SONIA-studie.
• Gepast gebruik en dosering. In verschillende indicaties wordt immunotherapie gegeven totdat bij patiënten die in response zijn de tumor weer terug keert. Voor verschillende indicaties wordt gekeken of na zes tot twaalf maanden de behandeling onderbroken kan worden en bij eventuele terugkeer weer gestart. Voor patiënten een voordeel (minder ziekenhuisbezoek en minder bijwerkingen) en kostenbesparend. Stichting Melanoom, Patiëntvereniging blaas- of nierkanker en Longkanker Nederland) ondersteunen deze initiatieven.
• Expertzorg: NFK is van mening dat voldoende expertise aanwezig moet zijn binnen het ziekenhuis om met name gecompliceerde of nieuwe behandelingen op een verantwoorde manier toe te passen. Bekijk ook wat we doen bij het doel passende zorg in het juiste ziekenhuis.
• Gepast gebruik wordt niet alleen op populatieniveau toegepast maar moet ook in de spreekkamer vorm krijgen. De meest gepaste behandeling kan voor iedere patiënt anders zijn. Binnen het thema samen beslissen is hier bij de federatie veel aandacht voor.

Geneesmiddelen in de sluis

De sluis is een noodzakelijk kwaad om de prijzen van geneesmiddelen omlaag te krijgen. NFK en haar kankerpatiëntenorganisaties zetten zich in voor een zo snel mogelijke start van het beoordelingsproces van medicijnen in de sluis.

De sluis bestaat uit twee fases: beoordeling door het Zorginstituut Nederland, waar NFK en de tumor-specifieke lidorganisaties altijd hun stem laten horen, en prijsonderhandelingen door VWS. Patiëntenorganisaties zijn niet betrokken bij de prijsonderhandelingen. Daarnaast dringen we er bij de fabrikanten op aan om tijdens de sluis het geregistreerde middel gratis ter beschikking te stellen aan patiënten met kanker.

Door een middel pas toe te laten na prijsonderhandelingen wordt de zorg goedkoper. Maar, een kleinere specifieke groep moet daardoor langer wachten op toegang tot deze geneesmiddelen. Voor NFK is dit een dilemma: het afwegen van de belangen van de kankerpatiënt nu die wacht op toelating tot een specifiek middel tegenover het belang van de betaalbaarheid van de zorg voor alle kankerpatiënten ook in de toekomst.

In alle onderstaande procedures brengt NFK met de betrokken tumor-specifieke patiëntenorganisatie het patiëntperspectief in. Naast veiligheid en effectiviteit zijn voor ons vooral ook kwaliteit van leven, gebruiksgemak en belasting van de patiënt door de behandeling van belang.

We zijn betrokken bij onderstaande sluisprocedures:

In 2022 in het pakket opgenomen:

• • Cemiplimab voor basaal cel carcinoom en longkanker;
  • Acalabrutinib voor chronische lymfatische leukemie;
  • Tucatinib voor borstkanker;
  • Cabozantinib voor nierkanker.   

In prijsonderhandeling bij VWS 2022:

• • Sacituzumab govitecan voor triple-negatieve borstkanker;
  • Tafasitamab voor diffuus grootcellig B-cel lymfoom;
  • Trastuzumab deruxtecan voor borstkanker.

In beoordeling bij Zorginstituut Nederland 2022:

• • Brexucabtagene autoleucel (CAR-T-cellen) voor mantel cel lymfoom;
  • Selumetinib voor neurofibromatose;
  • Ipilimumab / nivolumab combinatie behandeling voor colorectaal darmkanker;
  • Lenvatinib in combinatie met pembrolizumab voor nierkanker;
  • Lenvatinib in combinatie met pembrolizumab voor baarmoederkanker;
  • Zanubrutinib voor Waldenström’s macroglobulinaemia;
  • Ripretinib voor gastro-intestinale stroma tumoren (GIST);.
  • Tecartus brexucabtagene autoleucel voor mantelcellymfoom;
  • Darolutamide voor uitgezaaide hormoongevoelige prostaatkanker;
  • Entrectinib voor NSCLC (longkanker);
  • Olaparib voor borstkanker;
  • Ipilimumab in combinatie nivolumab voor colorectaalkanker;
  • Tebentafusp voor oogmelanoom;
  • Kymriah voor folliculair lymfoom;
  • Polatuzumab vedotine in combinatie met rituximab, cyclofosfamide, doxorubicine en prednison voor diffuus grootcellig B-lymfoom;
  • Polatuzumab voor diffuus grootcellig B-lymfoom;
  • Abemaciclib voor borstkanker;
  • Opdivo nivolumab in combinatie met Ipilimumab voor slokdarmkanker;
  • Selineor in combinatie met Bortezomib en Dexamethson voor multipel myeloom;
  • Yescarta voor voor folliculair lymfoom;
  • Tecartus voor B-ALL (acute lymfatische leukemie);
  • Teclistamab voor multipel myeloom;
  • Relatlimab/Nivolumab voor gemetastaseerd melanoom;
  • Loncastuximab Tesirine voor diffuus grootcellig B-cellymfoom;
  • Olaparib in combinatie met abiraterone en prednison of prednisolon voor prostaatkanker;
  • Lutetium PSMA voor prostaatkanker;
  • Tabelecleucel voor lymfoom;
  • Tremelimumab voor NSCLC (longkanker);
  • Tremelimumab voor leverkanker;
  • avapritinib mastocytose(non onco)