Toegang tot innovatieve geneesmiddelen

Een therapie voor kanker kan zo maar € 80.000 per patiënt per jaar kosten, sommige celtherapieën kunnen zelf €300.000 per behandeling kosten. Door een beperkt budget voor de gezondheidszorg kunnen deze middelen alleen ingezet worden als er op andere zorg bespaard wordt of als we meer gaan betalen voor de gezondheidszorg. Door bijvoorbeeld een premieverhoging of financiering uit belastinggeld.

Vanuit de overheid wordt er bij nieuwe toepassingen steeds nauwkeuriger gekeken of nieuwe geneesmiddelen therapeutische meerwaarde hebben (waarde- en plaatsbepaling) en of ze ook waar voor hun geld bieden (kosteneffectiviteit en budgetimpact). Daarnaast wordt aangedrongen op gepaste inzet (onder andere door betere diagnostiek) en monitoring van gebruik en resultaten (dataverzameling met name in registers). Bekijk het beleidsoverzicht van de overheid.

NFK is op al deze terreinen actief met het leveren van het patiëntperspectief. Voor een deel doen we dat binnen onderstaande overlegorganen:

• Het landelijk overleg dure geneesmiddelen waar het geneesmiddel beleid van VWS vorm wordt gegeven;
• De werkgroep horizonscan oncologie bij het Zorginstituut Nederland (ZINL) waar de nieuwe middelen in kaart gebracht worden die de komende 2-3 jaar op de markt komen;
• De ronde tafel oncologie bij het ZINL waar de toegang tot oncologische middelen besproken wordt;
• De werkgroep Dure Geneesmiddelen van het programma Zorgevaluatie en Gepast Gebruik (ZEGG) in opdracht van VWS, waar gewerkt wordt aan meer doelmatige inzet van geneesmiddelen;
• Gevraagd en ongevraagd patiëntperspectief in brengen op algemeen geneesmiddel niveau.

Daarnaast zijn we samen met de betreffende tumor-specifieke patiëntenorganisatie betrokken bij de evaluatie van specifieke geneesmiddelen voor opname in het pakket die een extra beoordelingsstap door het Zorginstituut krijgen voordat ze in het basispakket komen. Dit zijn geneesmiddelen in de zogenaamde sluis. Voor geneesmiddelen buiten de sluis geven we input bij de Commissie Beoordeling Add-on Geneesmiddelen (CieBAG) van de zorgverzekeraars.

Waarde- en plaatsbepaling van geneesmiddelen

NFK vindt dat patiënten toegang moeten hebben tot geregistreerde middelen met (potentiële) meerwaarde, ook als daar nog onzekerheden over bestaan. Onzekerheid kan geen reden zijn om veelbelovende middelen niet te vergoeden. Het kan wel een reden zijn om een lagere prijs te bedingen en om data te verzamelen over de resultaten in de dagelijkse praktijk. We moeten werken aan nieuwe manieren van beoordelen, aan een andere waardering van de risico’s en meer grip krijgen op de onzekerheid. De snelheid waarmee waarde- en plaatsbepaling plaatsvindt moet omhoog.

Oncologische geneesmiddelen krijgen na beoordeling door het Europees Medicijn Agentschap (EMA) een Europese handelsvergunning. Daarna wordt op nationaal niveau beslist over de vergoeding en opname in het basispakket. In verschillende landen zijn daar verschillende procedures voor en worden er verschillende criteria gebruikt.

In Nederland maken geneesmiddelen met een handelsvergunning, die door een specialisten in het ziekenhuis voorgeschreven worden, in principe deel uit van het basispakket. Patiënten hebben dan áltijd recht op het middel. Het geneesmiddel wordt dan ook vergoed, de verzekeraar moet dus betalen. Er zijn echter uitzonderingen op deze regel.

Een middel kan tijdelijk uitgesloten worden van vergoeding, ongeveer 25 procent van de nieuwe middelen wordt door VWS in de sluis geplaatst en aan een nadere beoordeling onderworpen. Het gaat hier vooral om kostbare middelen of om middelen die veelbelovend zijn maar waarbij nog veel onzekerheid bestaat over de exacte meerwaarde, ook op langere termijn. Een extra beoordeling wordt uitgevoerd door het Zorginstituut Nederland (ZINL), het overheidsorgaan dat gaat over de samenstelling van het basispakket. Daarna volgen meestal prijsonderhandelingen door VWS.

Soms is er na de markttoelating van nieuwe middelen veel onzekerheid over de meerwaarde. Dat is bijvoorbeeld het geval als het gaat om middelen voor hele kleine subgroepen, middelen voor een agnostische indicatie (hierbij wordt behandeld op basis van genetische afwijking in plaats van op lokalisatie van de tumor), of bij middelen op maat gemaakt voor de individuele patiënt zoals CAR-T-cellen. In sommige aandoeningen volgen nieuwe opties elkaar zo snel op dat de waarde ten opzichte van elkaar niet goed te boordelen is en er onzekerheid bestaat over de juiste volgorde of combinaties van producten. Daarom wordt ook nagedacht over ziektebrede-beoordeling.

NFK brengt de belangen van kankerpatiënten in bij onderstaande trajecten:

• Nieuwe beoordelingscriteria voor de waardebepaling van geneesmiddelen voor kleine groepen patiënten (ZINL): Door het kleine aantal patiënten waarbij de mutaties voorkomen en de vaak heel hoge response (bij 60-70% van de patiënten neemt tumorvolume af) zijn willekeurige studies niet haalbaar of niet ethisch. De onzekerheid wordt veroorzaakt door het ontbreken van vergelijkende data bij patiënten met deze mutatie die een controle behandeling kregen.
• Agnostische indicaties: NFK is coauteur van het consensus paper voor deze nieuwe manier van behandelen bij NTRK-gemuteerde tumoren. NFK heeft input gegeven op de voorlopige beoordeling door ZINL voor pakketopname. Ook werken wij mee aan het voorwaardelijk toelatingstraject, waardoor patiënten ondanks de door ZINL geconstateerde onzekerheid toch aanspraak kunnen maken op behandeling. De onzekerheid wordt veroorzaakt door het heel kleine aantal patiënten dat per tumortype in de oorspronkelijke studie is geïncludeerd (soms maar een of twee patiënten per tumortype). Voor tumoren in sommige organen zijn helemaal nog geen data. De komende twee jaar brengen we de patiëntbelangen in de discussie rondom het beoordelingskader voor agnostische toepassing van geneesmiddelen.
• CAR-T-cellen: bij deze behandeling worden eigen cellen van de patiënt buiten het lichaam gemanipuleerd zodat ze, na teruggave aan de patiënt, een voortdurende bron zijn van stoffen die de tumor aanvallen. Het idee is dat de productie van deze stoffen zolang zal standhoudt dat levenslange bescherming optreedt. Bij de markttoelating van deze middelen kunnen we over de levenslange bescherming nog geen uitspraak doen omdat er alleen maar korte termijn gegevens zijn. Een andere vraag is of academische ziekenhuizen deze middelen ook zelf kunnen maken, omdat de procedure voor iedere patiënt opnieuw uitgevoerd moet worden. Stichting Hematon speelt een belangrijke rol in de belangenbehartiging op dit terrein. NFK werkt hierin nauw samen met KWF en onderzoekers.
• Ziektebrede beoordeling: in sommige indicaties zoals Multipel Myeloom (ziekte van Kahler) volgen nieuwe middelen en combinaties elkaar snel op. Daardoor is de optimale behandeling steeds lastiger vast te stellen. Stichting Hematon en NFK participeren in de activiteiten bij ZINL om een kader voor ziektebrede evaluatie van geneesmiddelen op te zetten (eind 2022).
• NFK dringt aan op versnelling van beoordeling voor pakkettoelating van kankergeneesmiddelen. Het Zorginstituut Nederland stelt samen met partijen uit het veld – waaronder NFK - de horizonscan op. Op de horizonscan staan alle nieuwe producten die de komende twee jaar worden verwacht. De mogelijkheden die dit overzicht biedt om tijdig na te denken over opname in het pakket en toegankelijkheid voor de patiënt worden volgens NFK nog niet goed benut. 

Kosteneffectiviteit en budgetimpact

NFK vindt dat de prijzen van innovatieve geneesmiddelen in het algemeen te hoog zijn. De fabrikanten zijn in de eerste plaats aan zet om hier iets aan te doen. Wij dringen erop aan dat zij de toegankelijkheid voor patiënten hoger in het vaandel te stellen dan de opbrengsten voor de aandeelhouders.

Bij 25 procent van de nieuwe middelen (de sluisgeneesmiddelen) vindt evaluatie van de budgetimpact en de kosteneffectiviteit plaats door het Zorginstituut (ZINL). Als de kosteneffectiviteit ongunstig is vinden er prijsonderhandelingen plaats bij VWS. 

Bij niet-sluisgeneesmiddelen wordt deze evaluatie gedaan door de CieBAG en prijsonderhandelingen vinden plaats via het Cleanteam van de zorgverzekeraars.

Prijsonderhandelingen zijn altijd geheim dus NFK is hier niet bij betrokken. Wanneer er gelijkwaardige middelen zijn met een groot prijsverschil is NFK van mening dat het goedkoopste alternatief de voorkeur verdient.

Doelmatige inzet van geneesmiddelen

Wanneer een geneesmiddel tot de markt is toegelaten en wordt opgenomen in het basispakket, is soms nog niet duidelijk hoe dat middel zo optimaal mogelijk gebruikt kan worden. Dat kan bijvoorbeeld gaan om de hoogte van de dosering van het middel of in welke fase van de ziekte het middel het best ingezet kan worden. 

We spreken van een doelmatige inzet als geneesmiddelen korter, in een lagere dosering of een andere volgorde wordt ingezet, met behoud van werking, om te komen tot een lagere behandellast en minder bijwerkingen. Doelmatige inzet betekent vaak ook lagere kosten, soms minder polibezetting en een lagere last voor het milieu.

Als de betrokken partijen (beroepsgroep, patiëntenorganisaties, het Zorginstituut of zorgverzekeraars) denken dat een bepaald middel doelmatiger ingezet kan worden, vindt er onderzoek plaats om te kijken of de behandeling afgeschaald kan worden met behoud van effectiviteit.  Wanneer de resultaten uitwijzen dat de behandellast en bijwerkingen omlaag gebracht kunnen worden, kan deze manier van behandelen in de richtlijn worden opgenomen. Daarna wordt dit in de zorg breed geïmplementeerd.

Doelmatige inzet resulteert vaak in het besparen van kosten. De vergoeding van een geneesmiddel kan dan gekoppeld worden aan de nieuwe manier van behandelen. De beroepsgroep beslist of de resultaten daarvoor voldoende rechtvaardiging geven. 

Bennen het programma Zorgevaluatie en Gepast Gebruik (www.ZEGG.nl) is een werkgroep waarin NFK zitting heeft, belast met het selecteren van kandidaten voor doelmatigheidsonderzoek.

Het opstellen van het daadwerkelijke onderzoeksprotocol gebeurt in een co-creatie traject, ook onder leiding van ZEGG. In een dergelijk traject is altijd de specifiek ziekte gebonden patiëntenorganisatie betrokken.